Cos’è
La piastrinopenia immune è una patologia ematologica autoimmune caratterizzata da una ridotta conta piastrinica, nello specifico meno di 100 x10^9/L.Come tutte le patologie autoimmuni, il sistema immunitario del paziente, anziché rivolgersi contro agenti patogeni (batteri, virus, funghi) o a cellula tumorali, si rivolge contro se stesso, il cosiddetto “self”. In questa patologia, le componenti che vengono colpite sono proprio le piastrine.
Le piastrine servono ad attivare la coagulazione in caso di emorragia, ma, fortunatamente, non rappresentano l’unico attore della cascata coagulativa. Per questo motivo, anche con un numero esiguo di piastrine, si può non sanguinare.
Come trattare la piastrinopenia immune?
Le linee guida internazionali raccomandano di iniziare una terapia specifica per la piastrinopenia quando la conta piastrinica va al di sotto delle 20-30 x109/L e, in alcuni selezionati casi, con una conta piastrinica leggermente più alta. Infatti, il rischio di sanguinare spontaneamente diventa significativo in caso di conta piastrinica inferiore a 10 x109/L.
La terapia di prima linea prevede generalmente l’utilizzo di steroidei (il cosiddetto cortisone) ad alte dosi associato, eventualmente, a trasfusione di piastrine e/o immunoglobuline endovena. La terapia steroidea andrebbe essere eseguita per almeno 3 settimane con un calo del dosaggio per circa altre 3-4 settimane fino alla completa sospensione.
Dopo aver ricevuto la terapia steroidea, la conta piastrinica può
- rimanere invariata (refrattarietà);
- andare giù man mano che si riduce il dosaggio dello steroide (steroide-dipendenza);
- mantenersi alta (risposta mantenuta).
La terapia di seconda linea, nel 2023, prevede alcuni capisaldi di seguito riportati:
- agonisti dei recettori della trombopoietina (eltrombopag, romiplostim e, nei pazienti che hanno una storia di malattia di almeno 12 mesi, l’avatrombopag). Questi farmaci stimolano un’aumentata produzione di piastrine;
- rituximab, che agisce distruggendo i linfociti B che esprimono una molecola specifica (CD20). Queste cellule sono coinvolte nella patogenesi della malattia;
- fostamatinib, che è un inibitore di SYK dei macrofagi della milza. Questo farmaco può essere utilizzato nei pazienti con storia di malattia di almeno 12 mesi;
- splenectomia, ovvero l’intervento di rimozione della milza, che è un organo coinvolto nella patogenesi della piastrinopenia.
È una patologia benigna?
La piastrinopenia immune è una patologia rara e benigna; eppure, la parola “benigno” spesso non è condivisa dai pazienti, che vivono con la paura di una conta piastrinica oscillante che in maniera imprevedibile va su e giù. Per tale motivo le associazioni dei pazienti spesso collaborano con i medici per migliorare il rapporto medico-paziente, per studiare meglio i sintomi fisici e psichici relativi alla patologia e per trovare delle terapie che inficino il meno possibile con un buono stile di vita.
A tale scopo la ricerca in ambito della piastrinopenia immune è sempre in continuo sviluppo. Esistono numerosissimi studi clinici sperimentali e protocolli di osservazione che studiano la qualità di vita del paziente, al fine di migliorarne la qualità di vita.
Bibliografia
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- Sailer T, Lechner K, Panzer S, et al: The course of severe autoimmune thrombocytopenia in patients not undergoing splenectomy. Haematologica 91:1041–1045, 2006.
- Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, et al: American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv 3(23):3829–3866, 2019.
